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其次，诸如脂肪、肌肉、肺部、心脏、眼睛以及难以突破的中枢神经系统等领域，仍存在大量未满足的临床需求，这些空白区域正是小干扰RNA药物未来发展的核心潜力所在，等待行业去开拓和突破。事实上，目前全球尚未有通过全身给药实现特异性肝外靶向递送的小核酸新药获批，这已成为行业亟需攻克的方向。
最新发布的行业白皮书指出，政策利好与市场需求的双重驱动，正推动该领域进入新一轮发展周期。
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